9. Behandlung von MDS – alle Fragen

Sehr geehrte Damen und Herren! Liebe Patientinnen und Patienten, liebe Angehörige! Mein Name ist Petzer Verena und ich bin Fachärztin für Innere Medizin, Hämatologie und Onkologie . Die Hämatologie ist ein Teilgebiet der Inneren Medizin und ist die Fachrichtung, die Spezialisierung auf Blutkrankheiten. Ich persönlich habe mich auf die Bluterkrankungen des sogenannten myeloiden Formenkreises spezialisiert, wozu das MDS zählt. Mit dieser Schulung wollen wir Ihnen einen Überblick bzw. ein besseres Verständnis über die Therapiemöglichkeiten mit allen ihren Wirkungen und Nebenwirkungen im Bereich des MDS geben.

Hier geht es zur Einleitung des Kurses: „Behandlung von MDS“

Welche Möglichkeiten zur Behandlung gibt es bei MDS?

Es gibt verschiedene Therapieoptionen, die auch im weiteren Video noch detailliert erklärt werden. Im Allgemeinen gibt es die Möglichkeit einer Watch and Wait-Strategie. Dann gibt es den großen Block der supportiven Therapieoptionen, wo zum Beispiel die Gabe von Wachstumsfaktoren oder von Erythrozytenkonzentraten und Thrombozytenkonzentraten hinzuzählt. Seit 2020 haben wir auch eine neue Substanz zur Verfügung, die sich Luspatercept nennt, die auch im späteren Detail noch erklärt wird. Es gibt immunmodulierende Therapien, die insbesondere bei genetischen Subformen des MDS zum Einsatz kommen. Im Bereich des Hochrisiko-MDS haben wir sogenannte hypomethylierende Substanzen zur Verfügung. Und zu guter Letzt insbesondere bei jungen, fitten Patienten kann eine sogenannte allogene Stammzelltransplantation durchgeführt werden

Wie schnell nach der Diagnose sollte die Behandlung beginnen?

Bezüglich dem Therapiestart für eine Behandlung kann beim MDS keine allgemeine Empfehlung gegeben werden. Dies ist insbesondere abhängig vom Schweregrad der Erkrankung und auch von Ihrer Risikogruppe, der Sie zugeteilt werden.

Was ist das Ziel der Therapie bei MDS?

Ganz zu Beginn der MDS-Diagnose ist es ganz zentral, dass sie einer Risikogruppe zugeordnet werden. Hierbei unterscheiden wir einerseits das Niedrigrisiko-MDS vom Hochrisiko-MDS. Unterschieden wird dies anhand von Punkten, die mittels des IPSS-R bzw. des IPSS-M Scores berechnet werden. Im Bereich des Niedrigrisiko-MDS ist es grundsätzlich das Ziel der Therapie, ihre Lebensqualität und ihre Symptome in den Griff zu bekommen. Im Gegensatz dazu ist beim Hochrisiko-MDS das Ziel, ihr Überleben zu verlängern und insbesondere auch eine Transformation in eine akute Leukämie zu verzögern bzw. zu verhindern. Ein weiteres Ziel der MDS-Therapie ist es auch, Komorbiditäten in Betracht zu ziehen, Ihre Therapie entsprechend an diese anzupassen. Und auch zu bedenken gibt es bei insbesondere jungen, fitten Patienten, dass die Möglichkeit einer allogenen Stammzelltransplantation gegeben ist. Dies stellt auch die einzige Therapie dar, die ihre Erkrankung heilen kann.

Welche Fachärztinnen und Fachärzte sind für die Behandlung von MDS zuständig?

Im Allgemeinen sind wir als Hämatologen und Hämatologinnen, also die Spezialisten für das Blutbild, dafür zuständig. Die Hämatologie stellt einen Subbereich der Inneren Medizin dar. Deswegen kann auch ein Internist oder eine Internistin für Sie zuständig sein. Außerdem ist es wichtig, die Hausärzte auch bezüglich Ihrer Erkrankung zu informieren, da diese teilweise auch Therapien durchführen können oder Kontrolluntersuchungen veranlassen.

Hier geht es zum Video-Interview: „Therapiemöglichkeiten bei MDS“

Welche Untersuchungen sind vor Therapiebeginn notwendig?

In den meisten Fällen ist es so, dass Patienten in unsere Spezialambulanz zugewiesen werden aufgrund von sogenannten Zytopenien. Dies bedeutet, dass im peripheren Blut, also im Blut, das aus der Vene abgenommen wird, eine Blutarmut festgestellt wird. Es kann neben der Blutarmut auch eine Armut der Blutplättchen sein oder eine zu geringe Zahl der weißen Blutkörperchen der Leukozyten . Wir wiederholen in der Regel diese Untersuchung und in weiterer Folge, wenn sich dies bestätigt, wird entschieden, ob eine sogenannte Knochenmarkpunktion nötig ist. Bei einer Knochenmarkpunktion dringen wir mit einer Nadel in das Knochenmark ein, da im Knochenmark unser Blut gebildet wird. Ausgehend von einer Stammzelle entstehen eben die verschiedenen Blutzellen, die in weiterer Folge im Blut herumschwimmen, die durch die Untersuchung, die der Hausarzt zum Beispiel machen kann, festgestellt werden können. Aber die Vorläuferzellen, bis es eben zur Bildung der reifen Blutzelle kommt, müssen im Knochenmark untersucht werden. Und eine Knochenmarkuntersuchung besteht immer daraus, dass ein flüssiger Teil ihres Knochenmarks abgenommen wird und ein sozusagen ein Knochenstück aufgearbeitet wird. Hier veranlassen wir Spezialuntersuchungen, die ganz essenziell sind, um die Diagnose eines MDS festzustellen. Denn auch andere Erkrankungen können grundsätzlich mit den Zytopenien, wie eingangs erwähnt, zusammenhängen und diese müssen sozusagen abgegrenzt bzw. kann das MDS dadurch bestätigt werden.

Welche Faktoren beeinflussen die Wahl der Therapie bei MDS?

Sobald die Knochenmarkpunktion erfolgreich durchgeführt werden konnte, können wir als Hämatologinnen einen sogenannten Risikoscore rechnen. Und hierbei wird beim MDS in eine Hochrisiko- und in eine Niedrigrisikogruppe unterschieden. Ganz allgemein formuliert ist vor allem ausschlaggebend, welche Symptome der Patient mitbringt und auch die Schweregrad der Zytopenie , ob eine Therapie sofort nötig wird oder ob noch zugewartet werden kann und erst im Verlauf eine Therapie nötig ist. Ganz allgemein gesprochen ist einem Hochrisiko-MDS schneller einer Therapie zuzuführen als einen Niedrigrisiko-MDS. Es muss aber im individuellen Fall abgewogen werden, welche sonstigen, zum Beispiel auch Komorbiditäten bestehen, um hier den bestmöglichen Plan für den Patienten festzulegen.

Inwiefern kann ich als Patientin oder Patient bei der Therapiewahl mitentscheiden?

Als Patient sind Sie voll mit einbezogen in die Therapieentscheidung, ob eine Therapie grundsätzlich durchgeführt werden soll oder nicht. Wir als Ärzte geben Ihnen Empfehlungen, was wir anbieten können. Zum Beispiel insbesondere im Bereich der Blutarmut, der Anämie , haben wir mehrere Therapieoptionen zur Verfügung, wo auch patientenindividuelle Faktoren zum Tragen kommen. Zum Beispiel, ob der Patient sich vorstellen kann, sich selbst eine Spritze zu verabreichen zu Hause, ob der Patient lieber am Zentrum therapiert wird oder im heimatnahen Krankenhaus. Ob der Patient an einer Studie gegebenenfalls teilnehmen möchte oder nicht. All diese Dinge beeinflussen die Therapiewahl und der Patient entscheidet mit.

Welche Fragen sollte ich vor Beginn der Behandlung beim Arztgespräch klären?

Aus meiner Sicht ist es zentral, als Patient zu wissen „welche Form des MDS habe ich? Zu welcher Risikokategorie gehöre ich an? Welche Nebenwirkungen kann eine Therapie haben? Wann muss ich, wenn es zu solch einer Nebenwirkung kommt, meinen Arzt oder Ärztin kontaktieren?“ Ich glaube, für viele Patienten ist es auch wichtig zu wissen „kann ich normal weiterleben? Gibt es Einschränkungen, die ich hinsichtlich zum Beispiel der sportlichen Aktivität vornehmen sollte?“ Insbesondere bei Patientinnen unter 70 Jahren sollte auch die Frage geklärt werden, ob eine allogene Stammzelltransplantation eine Therapieoption darstellt.

Hier geht es zum Video-Interview: „Die passende Therapie bei MDS“

Was versteht man unter Watch and Wait und wann wird diese Strategie bei MDS angewendet?

Watch and Wait ist ein Begriff aus dem Englischen, der wörtlich übersetzt „Warten und Beobachten“ bedeutet. Dies macht beim MDS in gewissen Konstellationen Sinn und wird häufig zum Einsatz gebracht. Oftmals kommt es zu MDS-Diagnosen aufgrund von Zufallsbefunden, weil jemand zur jährlichen Gesundenkontrolle zum Hausarzt gegangen ist und hierbei zum Beispiel eine leichte Blutarmut aufgefallen ist, die jedoch nicht zu starken Symptomen beim Patienten führt. In so einem Fall zum Beispiel kann eine Watch and Wait-Strategie zur Anwendung kommen. Um eine Watch and Wait -Strategie anzuwenden, dürfen im Blutbild keine zu starken Zytopenien vorliegen. Und insbesondere der Patient darf keine Symptome aufweisen, die im Alltag zu einer Beeinträchtigung führen.

Welche Kontrolluntersuchungen sind während Watch and Wait notwendig und wie häufig?

Regelmäßige Kontrolluntersuchungen sind zentraler Bestandteil bei einer Watch and Wait-Therapie nach der Erstdiagnose eines MDS. Wo man sich auf eine Watch and Wait Strategie geeinigt hat, führe ich persönlich in der klinischen Praxis zunächst engmaschigere Kontrollen durch, insbesondere um zu sehen, dass sich die Zytopenie und die Symptome beim Patienten wirklich stabil halten und dass es zu keinem Hinzukommen von Symptomen kommt. Konkret bedeutet dies, dass zunächst im ein- bis zweimonatlichem Intervall Kontrolluntersuchungen durchgeführt werden. In weiterer Folge kann dieses Intervall auf bis zu halbjährlich gestreckt werden. Im Rahmen der Kontrolluntersuchungen bei einer Watch and Wait Strategie ist es üblich, dass eine Blutabnahme erfolgt, außerdem ein Arztgespräch sowie die Untersuchung auf klinische Symptome bzw. auch eine körperliche Untersuchung sollte Teil dieser Strategie sein.

Wann wird die Watch and Wait bei MDS beendet?

Eine Watch and Wait-Strategie sollte beendet werden, wenn es zu Symptomen im Rahmen der Zytopenie kommt. Hierbei unterscheiden wir im Wesentlichen an klinischen Symptomen, wenn eine Blutarmut zu stark überhandnimmt. Dies merkt der Patient, indem er stark müde ist oder Schwindel verspürt. Eine verringerte Anzahl der Blutplättchen äußert sich in spontanen Blutungen und multiplen blauen Flecken und kleinen Pünktchen, die wir Petechien nennen. Die zu starke Verringerung der weißen Blutkörperchen kann zu einer vermehrten Infektneigung führen, was uns auch triggern würde, hier aktiv zu werden. Falls es zum Auftreten von Blasten von sogenannten unreifen Vorläuferzellen im peripheren Blut kommt, sollte eine neuerliche Knochenmarkpunktion durchgeführt werden, da dies ein Anzeichen sein kann, dass zum Beispiel ein Niedrigrisiko-MDS in ein Hochrisiko-MDS übergegangen ist oder sich sogar eine AML entwickelt hat.

Worauf sollte ich als Patient oder Patientin während Watch and Wait besonders achten?

Sie als Patient sollten im Rahmen einer Watch and Wait-Strategie auf folgende Symptome achten: Kommt es zu einer vermehrten Müdigkeit, was Ausdruck von einer Anämie sein kann, kommt es zu vermehrtem Schwindel, was ebenso einer vermehrten Blutarmut, also Anämie, zugerechnet werden kann. Liegen auf einmal spontane Blutungen vor, im Sinne von, dass der Harn rot gefärbt ist, dass beim Stuhlgang auch Blut mit dabei ist oder es zu vermehrt blauen Flecken bei ihnen kommt, ohne dass Sie irgendwo angestoßen sind. Sie sollten auch alert sein, wenn Sie an gehäuften Infekten leiden, da dies auf eine verminderte Blutbildung der weißen Blutkörperchen zurückzuführen sein kann. Allgemeine Symptome, auf die Sie immer achten sollten bei einer Krebsdiagnose, sind die sogenannten B-Symptome. Hierzu zählen Fieber, Nachtschweiß und Gewichtsverlust, der ungewollt ist. Falls eines dieser Symptome neu hinzukommt, sollten diese dem Arzt im Zuge des nächsten Arztgesprächs berichtet werden. Ein Anliegen ist es mir auch zu erwähnen, dass viele Patienten mit einer Watch and Wait-Strategie über einen langen Zeitraum beobachtet werden können. Sie müssen nicht auf Nadeln sitzen und jeden Tag sozusagen darauf warten, dass ihre Erkrankung ausbricht. Insbesondere im Bereich des Niedrigrisiko-MDS können manche Patienten eine lange Therapiefreiheit genießen.

Hier geht es zum Video-Interview: „Watch and Wait bei MDS“

Was bedeutet supportive Therapie und welche wird bei MDS eingesetzt?

Unter der supportiven Therapie verstehen wir wortwörtlich eine unterstützende Therapie. Dies bedeutet, dass wir durch diese Therapie die Erkrankung an sich, also die fehlgeleitete Zelle, nicht beeinflussen, aber dass wir Sie mit Ihren Symptomen unterstützen. Im Wesentlichen verstehen wir darunter beim MDS die Gabe von Wachstumsfaktoren, die Gabe von Bluttransfusionen und Plättchentransfusionen sowie die Gabe oder Verabreichung von Eisenchelatoren .

Warum können bei MDS Bluttransfusionen erfolgen?

Bluttransfusionen werden eingesetzt, um einen zu niedrigen Hämoglobinwert, also um eine starke Blutarmut auszugleichen. Durch die Gabe von Blutkonserven können Symptome, die damit zusammenhängen, dass ihr Hämoglobinwert zu niedrig ist, korrigiert werden. Zusätzlich gibt es noch die Option Blutplättchen zu transfundieren. Auch diese kommen zum Einsatz, wenn die Anzahl der Blutplättchen unter einen gewissen Wert gefallen ist bzw. wenn es bei ihnen zu Blutungen gekommen ist.

Was ist eine Eisenchelation und in welchen Fällen wird diese durchgeführt?

Jedes rote Blutkörperchen enthält Eisen. Bei einer ausgewogenen Ernährung nimmt normalerweise der Körper lediglich 10 bis 15 Milligramm an Eisen täglich auf. Man sagt, dass in einer roten Blutkonserve 250 Milligramm Eisen sind. Somit wird mit jeder Konserve, die ihnen als Patient verabreicht wird, eine zusätzliche Menge an Eisen dem Körper angeboten. Ein Zuviel an Eisen ist ungesund, da sich der Körper sehr schwertut, das Eisen wegzubekommen. Wir nehmen Eisen eben nur in geringen Mengen auf und können es auch nur in geringen Mengen abgeben. Und daher, wenn viele Transfusionen von roten Blutkörperchen erfolgen, entsteht eine Eisenüberladung. Dieses Eisen lagert sich gerne zum Beispiel in der Milz und in der Leber ab und kann auch zu Problemen führen. Um diesem Effekt gegenzusteuern, werden sogenannte Eisenchelatoren eingesetzt. Diese binden das Eisen und machen es wieder der Ausscheidung zugänglich.

Welche Medikamente tragen zur Bildung oder Reifung von roten Blutkörperchen bei?

Im Allgemeinen sind hierbei zwei große Medikamentengruppen zu nennen, zuallererst die Erythropoese-stimulierende Agenzien, auch abgekürzt ESAs, die die Reifung der roten Blutkörperchen stimulieren. Normalerweise wird dieses, also das Erythropoetin in unseren Nieren gebildet, sobald es zu einem Abfall der Sauerstoffkonzentration kommt. Mit Spritzen und durch synthetische Herstellung kann dieses Hormon, dieser körpereigene Botenstoff, ersetzt werden und kann dadurch die Blutbildung im Knochenmark zusätzlich unterstützen. Die zweite Möglichkeit besteht in der Gabe eines Erythrozyten- Reifungsaktivators. Hier steht uns seit dem Jahr 2020 ein Medikament namens Luspatercept zur Verfügung. Dies ist eine „Ligandenfalle“ sagen wir, die gewisse Signalstoffe vor allem im Knochenmark bindet, wo eben die Blutbildung stattfindet. Und durch diese Bindung dieser Signalstoffe, die vor allem inflammationsgetriggert glaubt man die Blutbildung einschränken, kommt es dann wieder zu einer vermehrten Ausreifung und dadurch zu einer Verbesserung der Blutarmut.

Welche Nebenwirkungen können bei supportiven Maßnahmen auftreten und wie kann ich damit umgehen?

Im Allgemeinen werden supportive Maßnahmen sehr gut vertragen. Es kommt nur selten zu Nebenwirkungen. Wichtig zu wissen ist, dass insbesondere bei Therapien, die den Hämoglobinwert anheben sollen, hier der Hämoglobinwert gut im Auge behalten werden sollte, dass er nicht zu schnell ansteigt. Denn dabei besteht das Risiko, dass es zu einem Blutgerinnsel in der Blutstrombahn kommt, zu einer sogenannten Thrombose . Deswegen sind regelmäßige Kontrollen bei Ihrem betreuenden Arzt oder Ärztin nötig, um im Falle die Dosis zu reduzieren bzw. eine Therapiepause einzulegen. Sowohl bei den Erythropoetin-Therapien bzw. auch beim Einsatz von Luspatercept kann es zu Problemen bei der Einstichstelle kommen im Sinne von einer leichten Rötung. Beim Luspatercept ist insbesondere auch noch wichtig zu erwähnen, dass es in den ersten Behandlungsmonaten zu einer vermehrten Müdigkeit, zu Muskelschmerzen oder auch zu gastrointestinalen Nebenwirkungen kommen kann. Diese Symptome, hat sich in Studien gezeigt, sind in der Regel nach der ersten Phase abklingend und im weiteren Verlauf nicht mehr vorliegend. Falls bei Ihnen eine Therapie mit Eisenchelatoren durchgeführt wird, ist für Sie wichtig zu wissen, dass es hier insbesondere zu gastrointestinalen Nebenwirkungen kommen kann. Manche Patienten klagen über Übelkeit oder Verdauungsprobleme. Des Weiteren muss die Nierenfunktion durch den betreuenden Arzt oder die betreuenden Ärztin im Auge behalten werden, da es hier zu einer Nierenfunktionseinschränkung kommen kann, die aber Ihnen unmittelbar keinerlei Symptome bereiten muss.

Hier geht es zum Video-Interview: „Supportive Therapie bei MDS“

Welche Medikamente werden zur Behandlung von Niedrigrisiko-MDS eingesetzt?

Beim Niedrigrisiko-MDS kommen mehrere Substanzen grundsätzlich in Frage, die Ihnen verabreicht werden können. Hierbei ist zu klären im Vorfeld: Welche Symptome liegen bei Ihnen vor? Welche Blutbildveränderung ist führend bzw. am stärksten ausgeprägt? Welcher genetische Subtyp liegt bei Ihnen mit dem MDS vor?
Eine weitere wichtige Unterscheidung bei der Wahl Ihrer Therapie ist es, ob Sie bereits Blutkonserven für rote Blutkörperchen benötigen oder noch nicht. Falls Sie noch keine roten Blutkörperchen zur Transfusion benötigen, wird in der Regel in der ersten Therapielinie ein sogenanntes Erythropoetin zum Einsatz kommen. Dies ist ein Wachstumsfaktor, der die Blutbildung der roten Blutkörperchen im Knochenmark anregt. Falls bei Ihnen bereits Bluttransfusionen nötig sind, steht mittlerweile auch das Erythrozyten-Reifungsargenz Luspatercept zur Verfügung, das mittlerweile in der ersten Linie auch verabreicht werden kann. Falls bei Ihnen eine ausgeprägte Blutplättchenarmut vorliegt, können ebenfalls Wachstumsfaktoren, die die Reifung und die vermehrte Produktion von Blutplättchen anregen, die Therapie der Wahl darstellen. Falls die weißen Blutkörperchen bei Ihnen die Problemzone sozusagen darstellen, dann kommt ebenfalls ein Wachstumsfaktor, das sogenannte GCSF, zum Einsatz.

Wenn bei Ihnen viele Transfusionen von roten Blutkörperchen nötig sind, kann es sein, dass mit der Zeit ein sogenannter Eisenchelator mit hinzugenommen wird. Da rote Blutkörperchen viel Eisen enthalten und dies zu einer Eisenüberladung im Körper führt, können diese Eisenbinder, Eisenchelatoren genannt, zu einer Verringerung des Eisengehalts im Körper führen. Ebenso gibt es beim MDS einen genetischen Subtyp, nämlich das MDS mit einer Deletion 5q. Dies kann mittels Knochenmarkpunktion bestimmt werden. Falls dieser genetische Subtyp bei Ihnen vorliegt, kommt eine immunmodulatorische Therapie zum Einsatz, eine Tablettentherapie, die sich Lenalidomid nennt.

Wie werden die verschiedenen Therapien verabreicht?

Konserven im Sinne von Gaben von Blutplättchen oder roten Blutkörperchen müssen zumindest in Österreich an einem Krankenhaus verabreicht werden. Diese werden Ihnen über eine periphere Verweilkanüle über eine Leitung, wie wir es auch nennen, in die Vene verabreicht. Eine Therapie mit Erythropoetin können Sie selbst verabreichen. Dies wird über eine subkutane Spritze in die Bauchfalte durchgeführt. Wenn bei Ihnen eine Therapie zur Stimulation der Blutplättchen durchgeführt wird mit einem Wachstumsfaktor, gibt es verschiedene Möglichkeiten. Hier gibt es auch eine Therapie, die über eine Spritze einmal in der Woche verabreicht wird, oder eine Therapie mittels Tabletten, die Sie schlucken. Hierbei müssen Sie mit dem Arzt gemeinsam entscheiden, welche dieser beiden Therapieformen Ihnen besser zusagt. Bei einer Therapie für die Stimulation der weißen Blutkörperchen erfolgt diese auch über eine Spritze. Hier gibt es lang und kurz wirksame Präparate. Auch hier müssen Sie dies bitte mit Ihrem betreuenden Arzt jeweils abklären, wie oft diese zu verabreichen sind.

Eine Therapie mit Luspatercept kann nur in einem Krankenhaus verabreicht werden, da dies körpergewichtsadaptiert für jeden Patienten individuell in der Regel in einer Apotheke hergestellt wird. Die Therapie selbst wird auch über eine subkutane Spritze in den Bauchraum verabreicht. Lenalidomid stellt eine Therapie dar, die im 21-Tage-Rhythmus vom Patienten geschluckt wird, gefolgt von einer Therapiepause von sieben Tagen. Die Therapie mit Eisenchelatoren stellt eine Tablettentherapie dar, wo der Patient täglich Tabletten schlucken muss.

Welche Nebenwirkungen können auftreten und was kann man dagegen tun?

Bezüglich den spezifischen Nebenwirkungen: wenn bei Ihnen eine Therapie mit einem Erythropoetin oder Luspatercept bzw. einem Eisenchelator durchgeführt wird, dürfen wir Sie auf das Video zu den supportiven Maßnahmen verweisen. Falls bei Ihnen eine Therapie mit Lenalidomid durchgeführt wird, ist insbesondere darauf hinzuweisen, dass es zu einer Verstärkung der Zytopenie kommen kann. Insbesondere eine Untersuchung des Blutbildes in regelmäßigen Abständen sollte erfolgen, um eventuell eine Dosisreduktion oder eine Therapiepause durchzuführen.

Wenn bei Ihnen eine Therapie mit einem Wachstumsfaktor für weiße Blutkörperchen durchgeführt wird, ist es für Sie insbesondere wichtig zu wissen, dass es häufig zu Knochenschmerzen oder zu ziehenden Schmerzen im Bereich insbesondere der Knochen des Beckens kommen kann, da hier eben viel Blutbildung in diesen Knochen stattfindet. Das Gute ist, dass diese Schmerzen mit einem leichten Schmerzmittel sehr gut in den Griff zu bekommen sind. Bei Therapien, die zu einer Stimulation Ihrer Blutplättchenbildung beitragen, können insbesondere gastrointestinale Nebenwirkungen auftreten, die auch zu einem Therapiestopp führen können. Noch wichtig zu erwähnen ist, dass es bei jeglicher Therapie – das ist kein MDS-Spezifikum – zu einer allergischen Reaktion kommen kann. Dies kann sich im Sinne von einem Hautausschlag äußern oder bis hin zu einer Atemnot. Im Falle von Auftreten von solchen Symptomen sollten Sie umgehend einen Arzt kontaktieren.

Hier geht es zum Video-Interview: „Therapie bei Niedrigrisiko bei MDS“

Welche Therapien werden zur Behandlung bei Hochrisiko-MDS eingesetzt?

Ganz allgemein kommen beim Hochrisiko-MDS jegliche supportive Maßnahmen zum Einsatz. Auf der anderen Seite kommen Therapien zum Einsatz, die Ihre Erkrankung in ihrem Ursprung sozusagen beeinflussen. Hier gibt es eine wesentliche Unterscheidung je nach Thema, je nach Patientenalter, ob eine Hochdosistherapie möglich ist, die meist von einer allogenen Stammzelltransplantation gefolgt ist, oder ob eine solche Therapie nicht mehr möglich ist, insbesondere aufgrund von Alter und Komorbiditäten. Das Alter ist ein sehr weiches Kriterium. Hier spielen viele Faktoren mit rein. Ganz im Allgemeinen ist 70 Jahre meist eine gewisse Grenze, wo eine sehr gute Patientenselektion durchgeführt werden muss, ob ein Patient weiterhin für eine allogene Stammzelltransplantation tauglich ist oder nicht. Falls bei Ihnen keine allogene Stammzelltransplantation durchgeführt werden kann, stehen sogenannte hypomethylierende Substanzen zur Verfügung. Hier ist entweder das Acazitidin oder das Decitabin im Einsatz. Diese können entweder über die Vene, aber werden meist subkutan verabreicht. Diese werden in gewissen Zeitabständen, meist für fünf oder sieben Tage, verabreicht mit einer nachgefolgten Pause und einer Wiederholung nach meist vier Wochen. Es gibt auch neue Entwicklungen, dass diese Therapien geschluckt werden können.

Was ist eine Hochdosis-Chemotherapie und wann wird sie durchgeführt?

Eine Hochdosis-Chemotherapie ist vereinfacht gesagt eine sehr intensive Chemotherapie . Dies wird auf einer Station durchgeführt, da dies auch schwerwiegende Folgen auf die Blutbildung hat und meistens supportive Maßnahmen im Sinne von Bluttransfusionen nötig werden. Und viele Patienten befinden sich auch für eine Zeit lang in einer sogenannten Aplasie . Das bedeutet, dass nahezu keine weißen Blutkörperchen, die zur Abwehr dienen, zur Verfügung stehen.

Was ist eine allogene Stammzelltransplantation und wann wird sie durchgeführt?

Eine allogene Stammzelltransplantation ist grundsätzlich ein hochkomplexes Prozedere. Aber ich werde versuchen, Ihnen die Grundzüge dieser Therapie vereinfacht darzustellen. Ganz grundsätzlich wird bei einer allogene Stammzelltransplantation das blutbildende System sozusagen ausgetauscht. Daher braucht es einen passenden Spender. Es muss zunächst im Vorfeld daher eine sogenannte Spendersuche bzw. ein passender Geschwisterspender vorliegen.

Es muss daher im Vorfeld eine sogenannte Spendersuche eingeleitet werden. Hier können entweder Geschwister als Spender infrage kommen oder eine weltweite, so genannte „Fremdspendersuche“ durchgeführt werden. Wenn ein passender Spender vorliegt, werden Zellen von diesen gesammelt. Bei Ihnen als Patient muss, damit die neuen Zellen ihren Platz finden können im Knochenmark, zuvor eine Hochdosis-Chemotherapie, eine sogenannte Konditionierungstherapie durchgeführt werden. Diese wird einige Tage, meist fünf Tage vor Durchführung der allogenen Stammzelltransplantation, also der Gabe der neuen Stammzellen, von ihrem Spender durchgeführt. Diese Therapie ist so schwerwiegend, dass eine eigene Erholung des Knochenmarks in der Regel nicht möglich ist. Das heißt, diese Therapie löscht alle ihre blutbildenden Zellen aus. Damit will man eben ihre kranken Zellen auslöschen und will für die neuen Zellen, die Sie von Ihrem Spender bekommen, Platz schaffen. Nachdem die Chemotherapie durchgeführt wurde, bekommen Sie dann Ihre neuen Zellen. Dies ist eine Transfusion, die über die periphere Vene durchgeführt werden kann, und dann müssen Sie einige Tage warten, bis sich, wir nennen das „das Blutbild regeneriert“, das heißt, bis sich das Blutbild erholt. In dieser Zeit sind Sie grundsätzlich sehr anfällig für Infekte und hierfür müssen bei Ihnen spezifische Maßnahmen getroffen werden, um Sie von diesen Gefahren zu schützen. Damit ihre neuen Stammzellen auch vom Körper akzeptiert werden, ist eine sogenannte Immunsuppression zumindest für eine gewisse Dauer nötig. Dies dient eben der Akzeptanz, dass Ihre neuen Stammzellen sich entfalten können und somit wieder bei Ihnen eine Blutbildung zustande kommt.

Was ist eine hypomethylierende Therapie und wie häufig wird sie durchgeführt?

Eine hypomethylierende Therapie ist eine Art der Chemotherapie, die insbesondere beim MDS und bei AML zum Einsatz kommt. Bei den hypomethylierenden Therapien kann entweder eine intravenöse Infusion erfolgen, in den allermeisten Fällen wird auf eine subkutane Verabreichung zurückgegriffen. Es gibt verschiedene Therapieschemata. Ein Zyklus kann bedeuten: entweder fünf Tage Therapie zu machen oder sieben Tage Therapie. Dies muss mit Ihrem Arzt im Individuellen abgesprochen werden. Meist folgt im Anschluss an einen solchen Therapiezyklus eine dreiwöchige Pause. Dann wird erneut ein Therapiezyklus mit fünf oder sieben Tage Verabreichung durchgeführt. Es gibt auch neuere Substanzen, die eine Tablettentherapie möglich machen. Beim MDS sind diese aktuell im Moment noch nicht zugelassen, aber dies wird wahrscheinlich in der nächsten Zukunft auf uns zukommen.

Welche Nebenwirkungen können bei der Behandlung der Hochrisiko- MDS auftreten?

Die Hauptnebenwirkung ergibt sich aus dem Effekt, dass wir durch unsere, meist Chemotherapie, das Absterben von Zellen bewirken. Daher kann es zu einer Verschlimmerung der vielleicht auch schon bereits bestehenden Blutarmut, der Armut der Blutplättchen oder der weißen Blutkörperchen kommen und folglich ergeben sich die jeweiligen Risiken. Sie können sich sehr schwach führen fühlen, Sie können zu bluten beginnen oder Sie können an Infekten leiden. Bei den hypomethylierenden Substanzen ist außerdem noch spezifisch zu erwähnen, dass es zu gastrointestinalen Nebenwirkungen kommen kann. Manche Patienten berichten Übelkeit oder Probleme mit dem Stuhlgang. Bei einer allogenen Stammzelltransplantation sind viele Risiken damit verbunden. Zusätzlich zu erwähnen sind insbesondere eine Spenderzellreaktion. Dies bedeutet eine Abstoßungsreaktion, dass die neuen Zellen vom alten Immunsystem sozusagen abgestoßen werden und hier multiple, viele, viele Organe betroffen sein können. Außerdem kann es auch zu einem Rückfall der Erkrankung kommen.

Hier geht es zum Video-Interview: „Therapie bei Hochrisiko bei MDS“

Wie kann ich selbst zum Erfolg meiner Therapie beitragen?

Zuallererst ist es natürlich wichtig, dass Sie unsere ärztlichen Empfehlungen grundsätzlich einhalten, Termine wahrnehmen und die Therapie wie vorgegeben zu sich nehmen, um einen bestmöglichen Therapieerfolg zu erzielen. Des Weiteren ist es auch aber wichtig, dass Sie ehrlich mit uns sind, dass Sie uns berichten, wenn es Ihnen nicht gut geht, damit wir entsprechend auf diese Symptome eingehen können und Ihnen Hilfe anbieten können. Dies können Symptome sein, die direkt mit dem MDS assoziiert sind. Dies können aber auch Probleme sein, dass Sie die Erkrankung als belastend empfinden und damit auch eine gedrückte Stimmung zum Beispiel bei Ihnen vorliegt. Hier haben wir Psychoonkologen an unserer Seite, die wir zu Hilfe ziehen können und Sie dadurch unterstützen können. Ein weiterer Appell von mir an Sie ist es, dass Sie versuchen, aktiv zu bleiben. Täglich Bewegung machen, soweit es Ihnen der Gesundheitszustand zulässt.

Einen weiteren Beitrag, den Sie als Patient zu einer allumfassenden Betreuung und optimalen Therapie leisten können, ist, dass Sie sich bezüglich Ihren Impfungen informieren. Welche Impfungen sollten Sie auffrischen? Welche Impfungen sollten durchgeführt werden aufgrund Ihres Alters? Hier sind in den jeweiligen Ländern spezifische Impfempfehlungen vorliegend und der Hausarzt ist grundsätzlich derjenige oder diejenige, die die Impfung dann durchführt. Es ist zu empfehlen, Impfungen noch bevor wir eine Therapie durchführen, durchzuführen zu lassen. Impfungen stellen auch oftmals die einzige Möglichkeit dar, um Sie vor gewissen Erkrankungen auch zu schützen. Daher wäre es wichtig, dass Sie hier auf dem aktuellen Stand gehalten werden.

Warum ist es wichtig, regelmäßige Kontrolltermine wahrzunehmen?

Wie auch in den vorherigen Videos abgebildet, ist es wichtig, regelmäßig Blutbildkontrollen bei Ihnen durchzuführen. Und dies ist Teil einer jeden Kontrolle bei einem MDS-Patienten. Dadurch kann erkannt werden, wenn sich Zytopenien verschlechtern, wenn Symptome bei Ihnen hinzukommen oder wenn auch der Hinweis vorliegt, dass die Erkrankung eine gewisse Dynamik aufgenommen hat. Das heißt auch von einem Niedrig- in ein Hochrisiko-MDS übergegangen ist oder von einem Niedrig- oder Hochrisiko in eine akute Leukämie übergegangen ist. Ebenso sollten im Zuge von Kontrollterminen Nebenwirkungen genauestens abgefragt und monitorisiert werden. Dies kann dazu führen, dass Therapien pausiert oder nur mit einer geringeren Dosis verabreicht werden sollten. Und speziell, wenn eine Therapie zur Stimulation der roten Blutkörperchen durchgeführt wird, ist es wichtig, auch den roten Blutfarbstoff im Auge zu behalten, dass dieser einen gewissen zu hohen Wert nicht überschreitet.

Bei welchen neu auftretenden Symptomen sollte ich meine Ärztin oder meinen Arzt während der Therapie aufsuchen?

Sie sollten auf alle Fälle Ihren Arzt kontaktieren, wenn bei Ihnen Fieber vorliegt, da hier abgeklärt werden muss, ob Sie eine zusätzliche antibiotische Therapie benötigen. Auch im Falle von neu aufgetretenen Blutungen, entweder zum Beispiel aus der Nase, beim Harn oder beim Stuhlgang, ist umgehend ein Arzt zu kontaktieren. Ob zunächst der Hausarzt Ihre erste Anlaufstelle darstellt oder der betreuende Hämatologe oder Internist, ist je nach Gegebenheiten individuell verschieden.

Welche Rolle spielen Studien und neue Behandlungsmöglichkeiten bei der Therapie von MDS?

Studien im Allgemeinen sind ein sehr breiter Begriff. Hier muss man unterscheiden, ob es eine klinische Studie ist, wo ein neues Medikament untersucht wird oder ob es eine Studie ist, wo bereits vorliegende Daten ausgewertet werden, ob zum Beispiel eine Therapie zu einer Verbesserung von gewissen Symptomen führt. Als Beispiel bei Medikamentenstudien ist wichtig zu erwähnen, dass nur solche Studien auch zur Zulassung von neuen Arzneimitteln führen können. Daher sind diese sehr, sehr wichtig in unserem Alltag und eine Teilnahme von Patienten an Studien bringt auch die Möglichkeit, dass neue innovative Therapien an den Patienten zugeführt werden können. Teilweise insbesondere bei Situationen, wo keine herkömmliche Therapie, also eine Therapie, die am Markt bereits befindlich ist, mehr zur Verfügung steht. Viele Studien werden auch durchgeführt, wo wir zum Beispiel die Lebensqualität erheben, da dies auch eines der ein wichtiges Therapieziele insbesondere im Niedrigrisikobereich des MDS darstellt, und hierbei ist es wichtig für uns zu sehen: bringen unsere Therapien auch wirklich eine Verbesserung dieser Lebensqualität oder behandeln wir lediglich sozusagen Blutwerte? Dies ist für uns wichtig als Rückmeldung. Hier sind einige Studien, die dann auch die Ergebnisse der Lebensqualität mit anderen Parametern verbinden, verknüpfen und dadurch auch dann ein besseres Verständnis für die Erkrankung entstehen kann.

Hier geht es zum Video-Interview: „Mein Beitrag zur Therapie bei MDS“

Wir als Ihre betreuenden Ärzte haben die Aufgabe, Sie bestmöglich durch die Therapie bzw. einfach durch die Erkrankung mit einem MDS zu begleiten. Mein Wunsch an Sie wäre, dass Sie ehrlich mit uns sind. Dass Sie uns jegliche Fragen stellen, dass Sie Probleme aktiv ansprechen. Denn nur dann können wir entsprechend auf diese Probleme reagieren und Ihnen einen Lösungsvorschlag bieten.

Hier geht es zum Video: „Meine Nachricht an Sie“