Die zielgerichtete Therapie wird auch „Targeted Therapy“ genannt. Sie greift bestimmte Eigenschaften des Tumors (Ziele bzw. Targets) an, die für sein unkontrolliertes Wachstum verantwortlich sind.
Normalerweise durchlebt eine Zelle verschiedene Phasen und stirbt am Ende ihres Lebenszyklus ab. Doch genetische Veränderungen im Erbgut (sogenannte Mutationen oder Fusionen) können dazu führen, dass Zellen nicht von selbst absterben. Stattdessen erhalten sie immer wieder Signale, die ihr Wachstum antreiben. Diese Signale werden deshalb Treibermutationen oder genetische Treiber genannt. Die zielgerichtete Therapie wirkt präzise gegen diese Treibermutationen, um die Entstehung und das Wachstum von Krebszellen zu verhindern.