5. Wirkung der Gentherapie bei Hämophilie B

Um den Erfolg der Gentherapie zu überprüfen, sind regelmäßige Kontrolluntersuchungen notwendig. Diese Untersuchungen sollen mögliche Nebenwirkungen frühzeitig erkennen. Sie zielen auch darauf ab, die Aktivität von Faktor IX zu überwachen. Dies zeigt, ob eine körpereigene Produktion des Faktors IX eingesetzt hat. Ein Anstieg der Faktoraktivität kann nach drei bis vier Wochen erwartet werden.

Eine Einführung in die Gentherapie erhalten Sie in der Lektion “Grundlagen der Gentherapie bei Hämophilie B”.

Bei einem kleinen Teil der Hämophilie-B-Patient:innen führt die einmalige Infusion nicht zu ausreichendem Erfolg. Dies kann an vorhandenen Antikörpern gegen die Virusvektoren, also den Transportvehikeln der Gentherapie, liegen. Nach aktuellem Wissensstand wird in diesem Fall keine zweite Infusion empfohlen.

Da nach der ersten Infusion Antikörper , welche gegen das Präparat gerichtet sind, vom Körper produziert werden, ist mit keinem Vorteil bei einer zweiten Gabe einer Gentherapie zu rechnen.

Nach der Infusion ist es möglich, dass Hämophilie-B-Patient:innen sofort Nebenwirkungen bemerken. Es kann aber auch sein, dass sich manche Begleiterscheinungen erst nach einiger Zeit ausbilden.

 Sofortige Nebenwirkungen nach der Infusion

• Unverträglichkeiten und Allergien:
  • Der Körper kann mit Krankheitssymptomen auf die Inhaltstoffe der Infusion reagieren. Dies kann sich durch Ausschlag, Rötungen, Schwellungen, Wassereinlagerungen oder Juckreiz äußern. Auch Schweißausbrüche, Atemnot, Schwindel und Übelkeit sind möglich. In der Regel sind diese Reaktionen jedoch schwach und es gibt selten Langzeitfolgen.
  • Schwere Reaktionen sind selten, aber ein anaphylaktischer Schock ist möglich und hierbei das gefährlichste Ereignis. Dabei reagiert das Immunsystem so extrem auf die Inhaltsstoffe der Infusion, dass es zu einem Herz-Kreislauf-Stillstand kommen kann. Sollten Sie einen anaphylaktischen Schock entwickeln, kann Ihnen von Ihrem Behandlungsteam sofort ein wirksames Medikament verabreicht werden, sodass der Schock sofort unterbrochen wird und es zu keinem Kreislaufstillstand kommt.
• Hämatome: Blaue Flecken an der Einstichstelle
• Entzündungen der Einstichstelle

Diese Risiken sind selten und werden im Krankenhaus überwacht, sodass Ihnen bei Nebenwirkungen sofort geholfen werden kann.

Zeitverzögert Nebenwirkungen

• Immunreaktion : Eine Immunreaktion ist eine Reaktion des Immunsystems auf eine dem Körper zugeführte fremde Substanz. Es kann zu Fieber, Abgeschlagenheit und einem generellen Krankheitsgefühl kommen. Zögern Sie nicht, Ihr Behandlungsteam zu kontaktieren, sollte es zu einem Unwohlsein oder Beschwerden kommen.
• Anstieg der Leberwerte : Besonders der Anstieg von Transaminasen wird durch Blutkontrollen überwacht. Sollte es zu einem Anstieg kommen, kann dieser mit Cortison behandelt werden.