Der Name „Chaperon“ (vom französischen Wort für “Aufpasser”) beschreibt, wie diese Behandlung funktioniert. Chaperons sind kleine Moleküle . Diese Moleküle wirken als Helfer (franz. Chaperon), die das fehlgefaltete Enzym korrigieren. Dadurch können die bei Morbus Fabry eigentlich fehlerhaften Enzyme wieder funktionieren.
Der größte Vorteil der Chaperon-Therapie bei Morbus Fabry besteht darin, dass sie keine Antikörperreaktion im Körper hervorruft. Diese Antikörperreaktionen können bei der Enzymersatztherapie ein Problem darstellen. Weitere Informationen dazu finden Sie in der Lektion “Enzymersatztherapie“.
Die Chaperon-Therapie ist für Morbus-Fabry-Patient:innen geeignet, deren genetische Varianten der Erkrankung auf die Wirkweise des Chaperons ansprechen. Mehr Informationen dazu erhalten Sie in der Lektion “Wahl der Therapie bei Morbus Fabry“.
Obwohl es zur Chaperon-Therapie weniger Langzeitdaten gibt als zur ERT, zeigen bisherige Studien eine gute Wirksamkeit. Sie hat zudem den Vorteil, dass sie im Vergleich zur ERT unkomplizierter einzunehmen und damit einfacher in den Alltag zu integrieren ist. Das kann einen positiven Effekt auf Ihre Lebensqualität haben.
