Was genau ist eine Enzymersatztherapie und wie funktioniert sie bei HPP?

Bei der Hypophosphatasie funktioniert ein wichtiges Enzym , die alkalische Phosphatase, nicht richtig. Dadurch können Knochen und Zähne nicht richtig mineralisiert, also nicht ausreichend fest und belastbar werden. Die Knochen werden dadurch oft instabil oder brüchig, besonders bei schweren Formen im Kindesalter kann sich das Skelett nicht normal entwickeln.

Bei der Enzymersatztherapie bekommt der Körper ein Medikament, das dieses fehlende Enzym ersetzt. So wird die fehlende Funktion von außen „nachgeholt“ und der Knochenstoffwechsel kann sich verbessern.

Wer kommt derzeit für eine Enzymersatztherapie infrage und wann wird sie empfohlen?

Die Enzymersatztherapie wird bei Kindern empfohlen, wenn die Knochen stark betroffen sind, das Wachstum gestört ist oder deutliche Beschwerden bestehen. Auch Erwachsene können für eine Enzymersatztherapie infrage kommen, wenn die HPP bereits im Kindes- oder Jugendalter begonnen hat und relevante Beschwerden bestehen.

Die Entscheidung erfolgt individuell in einem spezialisierten Zentrum. Für eine Enzymersatztherapie kann sich beispielsweise auch entschieden werden, wenn Knochenbrüche schlecht oder gar nicht heilen. Auch starke Einschränkungen im Alltag können ein Grund für die Therapie sein.

Entscheidung für die Therapie

Ob eine Enzymersatztherapie eingesetzt wird, wird immer individuell entschieden. Das passiert in einem spezialisierten Zentrum, in dem Ärzt:innen viel Erfahrung mit der Behandlung von HPP haben. Dort wird genau geprüft, wie stark die Erkrankung ausgeprägt ist und welche Behandlung am besten passt. Gemeinsam mit der Patientin oder dem Patienten wird dann entschieden, ob die Therapie sinnvoll ist und wann sie starten soll.

Wie läuft die Enzymersatztherapie ab und was kann sie bewirken?

Die Behandlung erfolgt als Spritze unter die Haut, also subkutan . Dafür gibt es unterschiedliche körpergewichts-abhängige Dosierschemata: Bei Kindern muss das Medikament 3-mal pro Woche, bei Erwachsenen 6-mal pro Woche gespritzt werden.

Wichtig ist, dass die Therapie regelmäßig in spezialisierten Zentren kontrolliert wird. Das sind Kliniken oder Ambulanzen mit besonderer Erfahrung in der Behandlung von HPP. Bei den regelmäßigen Kontrollterminen werden vor allem die Nieren und Augen untersucht, sowie der Behandlungsfortschritt überprüft.

Der Behandlungserfolg wird individuell beurteilt. Dabei können je nach Alter unter anderem die körperliche Belastbarkeit und Mobilität (z. B. durch 6-Minuten-Gehtest), die Lebensqualität sowie bei Kindern die Knochenmineralisierung (z. B. durch RSS-Score) und das Wachstum bzw. die Entwicklung herangezogen werden.

Präparat bei der Enzymersatztherapie

Für die Behandlung der HPP gibt es derzeit nur ein zugelassenes Medikament zur Enzymersatztherapie. Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Die Ärztin oder der Arzt legt den Behandlungsplan fest und passt ihn bei Bedarf an.

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Geprüft OÄ Dr.in Judith Haschka: Stand August 2026 | Quellen und Bildnachweis