4. Behandlung der ATTR-Amyloidose

Welche medikamentösen Therapien sind bei der ATTR-Amyloidose möglich?

Für die Behandlung der ATTR-Amyloidose (Transthyretin-Amyloidose) stehen verschiedene medikamentöse Therapien zur Verfügung. Sie zielen darauf ab, die Produktion oder Ablagerung von Transthyretin (TTR) zu reduzieren und den Krankheitsverlauf zu verlangsamen.

Bisher gibt es zwei Hauptarten von medikamentösen Therapien:

  • TTR-Stabilisatoren: Diese Medikamente sollen die TTR-Proteine stabilisieren, um zu verhindern, dass sie sich zu Amyloid falten und ablagern.
  • RNA-Interferenz-Therapien: Diese Therapien wirken, indem sie die Produktion von TTR-Proteinen in der Leber reduzieren. Sie beeinflussen die RNA-Moleküle, welche für die Bildung von TTR verantwortlich sind. Solche Medikamente werden auch als Gen-Silencer bezeichnet.

Weitere Medikamente sind in Entwicklung, die auf zugrunde liegende Mechanismen der ATTR-Amyloidose abzielen.

Behandlungsformen je nach Art der ATTR-Amyloidose

  • Wildtyp-Amyloidose: Bei der Wildtyp-Amyloidose erfolgt die Behandlung in der Regel mit TTR-Stabilisatoren, die täglich eingenommen werden. Ziel der Therapie ist es, die Symptome zu vermindern und das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Es kann mehrere Monate dauern, bis das Ansprechen der Therapie spürbar ist.
  • Hereditäre Amyloidose: Für die Behandlung der hereditären Amyloidose werden RNA-Interferenz-Therapien eingesetzt. Verabreicht werden diese Arzneimittel in Form von Injektionen, entweder einmal im Monat oder alle drei Monate. Solche Gen-Silencer können das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen oder stoppen und neuropathische Symptome lindern.
Die passende Therapie finden

Nicht alle Therapien sind für alle Patient:innen geeignet. Die Wahl der passenden Therapie hängt von verschiedenen Faktoren ab:

  • Spezifische Art der ATTR-Amyloidose (Wildtyp oder hereditär)
  • Stadium der Erkrankung
  • Individuelle Symptome
  • Allgemeine Gesundheitslage der Patient:innen

Welche Nebenwirkungen können bei den Therapien auftreten und was kann ich dagegen tun?

Nebenwirkungen sind bei den spezifischen Therapien für ATTR-Amyloidose selten. Folgende Beschwerden sind dennoch möglich:

  • TTR-Stabilisatoren können zu Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Blähungen führen. Manchmal kommt es auch zu Hautveränderungen. Meist sind diese Probleme aber leicht und vorübergehend.
  • RNA-Interferenz-Therapien können bei der Verabreichung der Injektion Hautreaktionen bewirken. Kontrollen des Blutbildes, insbesondere der Blutplättchen, der Nieren- und Leberwerte , sollten routinemäßig erfolgen.

Sprechen Sie Nebenwirkungen an

Es ist wichtig, dass Sie alle Nebenwirkungen, die während der Behandlung auftreten, Ihrem Arzt oder Ihrer Ärztin mitteilen, auch wenn sie Ihnen unwichtig erscheinen mögen.

Wann kann eine Organtransplantation sinnvoll sein?

Bei der erblichen ATTR-Amyloidose wurden früher relativ häufig Organtransplantationen von Leber oder Herz durchgeführt. Durch moderne Behandlungsmöglichkeiten und neue Therapien kann die Amyloidose heute meist in einem frühen Stadium verlangsamt oder gestoppt werden. Dadurch sind Organtransplantationen nur noch selten erforderlich.

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Geprüft Dr.in Sarah Hugelshofer: Stand Juli 2024 | Quellen und Bildnachweis
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