4. Behandlung der ATTR-Amyloidose

Für die Behandlung der ATTR-Amyloidose (Transthyretin-Amyloidose) stehen verschiedene medikamentöse Therapien zur Verfügung. Sie zielen darauf ab, die Produktion oder Ablagerung von Transthyretin (TTR) zu reduzieren und den Krankheitsverlauf zu verlangsamen.

Bisher gibt es zwei Hauptarten von medikamentösen Therapien:

• TTR-Stabilisatoren: Diese Medikamente sollen die TTR-Proteine stabilisieren, um zu verhindern, dass sie sich zu Amyloid falten und ablagern.
• RNA-Interferenz-Therapien: Diese Therapien wirken, indem sie die Produktion von TTR-Proteinen in der Leber reduzieren. Sie beeinflussen die RNA-Moleküle, welche für die Bildung von TTR verantwortlich sind. Solche Medikamente werden auch als Gen-Silencer bezeichnet.

Weitere Medikamente sind in Entwicklung, die auf zugrunde liegende Mechanismen der ATTR-Amyloidose abzielen.

• Wildtyp-Amyloidose: Bei der Wildtyp-Amyloidose erfolgt die Behandlung in der Regel mit TTR-Stabilisatoren, die täglich eingenommen werden. Ziel der Therapie ist es, die Symptome zu vermindern und das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen. Es kann mehrere Monate dauern, bis das Ansprechen der Therapie spürbar ist.
• Hereditäre Amyloidose: Für die Behandlung der hereditären Amyloidose werden RNA-Interferenz-Therapien eingesetzt. Verabreicht werden diese Arzneimittel in Form von Injektionen, entweder einmal im Monat oder alle drei Monate. Solche Gen-Silencer können das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen oder stoppen und neuropathische Symptome lindern.

Nebenwirkungen sind bei den spezifischen Therapien für ATTR-Amyloidose selten. Folgende Beschwerden sind dennoch möglich:

• TTR-Stabilisatoren können zu Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Blähungen führen. Manchmal kommt es auch zu Hautveränderungen. Meist sind diese Probleme aber leicht und vorübergehend.
• RNA-Interferenz-Therapien können bei der Verabreichung der Injektion Hautreaktionen bewirken. Kontrollen des Blutbildes, insbesondere der Blutplättchen, der Nieren- und Leberwerte , sollten routinemäßig erfolgen.

Bei der erblichen ATTR-Amyloidose wurden früher relativ häufig Organtransplantationen von Leber oder Herz durchgeführt. Durch moderne Behandlungsmöglichkeiten und neue Therapien kann die Amyloidose heute meist in einem frühen Stadium verlangsamt oder gestoppt werden. Dadurch sind Organtransplantationen nur noch selten erforderlich.