5. Gentherapie bei Hämophilie B

Im Allgemeinen lässt sich sagen, dass die meisten volljährigen Patient:innen mit moderater oder schwerer Hämophilie B für eine Gentherapie in Frage kommen. Bei Kindern und Jugendlichen wurden bisher die Sicherheit und Wirksamkeit nicht vollständig erforscht. Hemmkörper (Antikörper ) gegen Faktor IX sind in vielen Fällen ein Ausschlusskriterium. Die verabreichten Gerinnungsfaktoren werden durch Hemmkörper in ihrer Wirkung blockiert und können nur eingeschränkt wirken. Es kommt allerdings nur sehr selten vor, dass das Immunsystem diese Hemmkörper bildet.

Vor Beginn einer Gentherapie werden die Funktionen der Organe überprüft. Die Gentherapie sollte nur verabreicht werden, wenn keine anderen schweren Erkrankungen vorliegen. Insbesondere die Gesundheit der Leber spielt vor und nach der Gentherapie eine wichtige Rolle. Daher sollte zum Beispiel:

• Keine schwere Lebererkrankung vorliegen
• Eine Hepatitis B – Infektion gut behandelt werden
• Eine HIV-Infektion gut kontrolliert werden
• Keine Alkoholabhängigkeit vorliegen

Nach der Gentherapie müssen Sie sich für einige Wochen sehr genau an regelmäßige Kontrolluntersuchungen halten. Verlässlichkeit ist deshalb sehr wichtig. Sie können zum Beispiel ein Tagebuch führen, um das Auftreten von Blutungen und die Blutungsstärke genau festhalten zu können. Um den Therapieerfolg nicht zu gefährden, sind die Kontrolltermine unerlässlich.

Die bisherigen Forschungsergebnisse haben gezeigt, dass auch Jahre nach Verabreichung der Gentherapie ein konstant erhöhter Faktor IX – Wert gemessen werden konnte. Der große Nutzen der Gentherapie liegt daher darin, dass Sie mit großer Wahrscheinlichkeit langfristig frei von regelmäßigen Injektionen sind. Bei größeren geplanten Operationen könnte eventuell eine zusätzliche Injektion von Faktor IX erforderlich sein, um größere Blutungen zu verhindern. Insgesamt kann die Blutungsrate mit einer Gentherapie deutlich reduziert werden.

Mögliche Nebenwirkungen einer Gentherapie bei Hämophilie B

Eine mögliche Nebenwirkung der Gentherapie ist eine Erhöhung der Leberwerte . Diese Leberwerterhöhungen lassen sich erfolgreich mit einer vorübergehenden immunsuppressiven Therapie mit Kortison behandeln. Um das Risiko für eine Leberschädigung zu reduzieren, sollte bereits 3 Monate vor der Gentherapie auf Alkohol verzichtet werden. In der Regel wird empfohlen, dass mindestens 6 Monate nach der Gentherapie ebenfalls auf Alkohol verzichtet werden sollte.

Langfristige Nebenwirkungen werden derzeit noch untersucht, bisher sind keine bekannt. Aus Sicherheitsgründen wird daher empfohlen einen Kinderwunsch für mindestens ein Jahr nach einer Gentherapie zu pausieren. Es ist wichtig zu beachten, dass dies eine allgemeine Empfehlung ist und jeder Fall individuell betrachtet werden muss. Sprechen Sie daher mit Ihrer Ärztin/Ihrem Arzt, damit Ihre persönlichen Umstände berücksichtigt werden.

Sie sollten auch beachten, dass im ersten Halbjahr nach der Gentherapie häufigere Kontrolltermine anstehen. Je nach Wohnort müssen Sie eventuell in weiter entfernte Hämophilie-Zentren fahren. Dieser zeitliche Aufwand muss mit Ihrem Privat- und Berufsleben vereinbar sein.